为什么选择AAV？
AAV的免疫原性极低。与腺病毒、慢病毒等载体相比，AAV体内注射后引起的免疫反应是微弱且短暂的。大剂量全身性注射，特别是尾静脉使用，虽然也会导致微量抗体的产生，但很少有染毒细胞被细胞免疫系统所清除的现象，这被认为与AAV对抗原呈递细胞（APC）感染较弱相关。当 AAV 用于局部感染肌肉、脑、眼等组织时，即使进行重复感染，其效率也不会受到太大影响。这种特性给动物实验上提供了极大的帮助。
AAV的安全性极高。AAV是天然缺陷型病毒（生产性感染依赖于几个额外的反式因子），并且目前还没有发现它和任何的人类疾病有关联。在AAV Helper-Free System中，AAV反向重复序列（ITR）和rep/cap基因分别位于缺少共同序列的单独质粒上，以阻止生产出重组野生型病毒。这样特征赋予了作为病毒来源的基因传递和表达系统的AAV Helper-Free System一个较高的生物安全级别。
早在2011年，将AAV用于人体的临床药物实验就已经发表在《新英格兰医学》杂志上。在该研究中，6位B型血友病患者分为低、中、高剂量组分别静脉注射AAV8血清型病毒载体，将凝血因子（FIX）于体内表达。其中低剂量组的AAV剂量为2×10E11/kg，中剂量组为前者的3倍，高剂量组为低剂量组的10倍。2015年，Dimension Therapeutics公司以该技术为基础的基因治疗药物DTX101被FDA授予孤儿药资格。（下图为AAV注射后，患者的免疫应答处于较低水平）
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